随着2026年第三季度的到来，针对慢性乙肝、罕见神经系统疾病、心血管疾病以及肿瘤的寡核苷酸和RNA相关疗法取得了显著进展。ASO项目新获批上市，RNAi疗法在肥胖和双靶点设计的联合应用中不断深入，个体化mRNA疗法及体内碱基编辑也发布了新的临床结果。伴随研究的深入，将科学成果有效转化为实际治疗方案成为该领域的关键任务。药明康德致力于为合作伙伴提供完整的寡核苷酸药物开发解决方案，涵盖定制合成、共价连接及工艺开发，从而推动这些新药从研发阶段转向临床应用。
在监管进展方面，慢性乙肝领域迎来重要消息，GSK的反义寡核苷酸疗法Hibsago（bepirovirsen）在日本获得批准，适用于曾接受至少六个月核苷（酸）类似物治疗的成人患者。该药物通过针对乙型肝炎病毒RNA，帮助患者的免疫系统恢复对病毒的控制，这是全球首个获批的乙肝功能性治愈方案。在临床试验中，基线HBsAg≤3000 IU/mL的患者中，功能性治愈的应答率为19％，而基线HBsAg≤1000 IU/mL的亚组中应答率则为26％。
此外，针对罕见神经系统疾病，Ionis Pharmaceuticals推出的药物Zanvastro（zilganersen）也获得FDA批准，用于亚历山大病。这种ASO疗法通过减少胶质纤维酸性蛋白的生成来解决病理机制，一项随机对照研究显示其在步速改善方面有显著效果。
在其他领域，Dyne Therapeutics的DMD治疗方案z-rostudirsen已获FDA受理，并获得优先审评资格，预计2027年进行审查。与此同时，Sirnaomics的STP705在FDA反馈中获得积极评价，旨在治疗原位鳞状细胞癌。
在肿瘤疗法方面，默沙东与Moderna的个体化新抗原mRNA疗法intismeran autogene联合PD-1抑制剂Keytruda的研究结果表现积极，该方案在IIB至IV期黑色素瘤患者中显示了明显的改善。该策略旨在根据肿瘤特征激活免疫反应，为术后辅助治疗提供新的临床证据。
这种个体化mRNA疗法首先在临床试验中取得了积极成果，显示出在黑色素瘤术后辅助治疗中相较于标准疗法的优势。
发表评论